為規(guī)范和指導這類產(chǎn)品的開發(fā)與研究，征求意見稿是國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心在借鑒國內(nèi)外相關指導原則的基礎上，經(jīng)過前期調(diào)研、關鍵技術要點研討、初稿撰寫以及多次專題會和工作會議充分討論后形成的，于2016年12月16日出臺，截止時間為2017年1月25日。
長城證券研究認為，此次征求意見稿不僅是免疫細胞治療行業(yè)的一劑強心針，也是一個大洗牌，促使提高產(chǎn)業(yè)門檻和監(jiān)管力度，讓缺乏核心技術、不符合水準的企業(yè)自行淘汰，整個行業(yè)認真按規(guī)范以安全為前提向前發(fā)展。
據(jù)Kite Pharma董事長Arie Belldegrun介紹，8年前已經(jīng)注意到，當時一些化療、放療的技術窮盡也無法改變癌癥依舊進展的事實。Kite Pharma公司逐步關注細胞療法，通過這種新型療法，有的患者已存活了七八年。和化療不一樣，該療法通過采集腫瘤患者外周血中的T細胞，體外把這個細胞進行精準的工程設計，使其具有識別并且殺傷腫瘤的功能，并回輸給患者從而在體內(nèi)通過靶向技術殺傷腫瘤細胞。
2016年12月，Kite Pharma宣布已向美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)提交生物制品許可申請(BLA)，就KTE-C19作為難治型侵襲性B細胞NHL患者的治療進行滾動式申請�！皻W洲也在申請中，各個監(jiān)管機構(gòu)流程進展速度非�？欤衲暧型@得監(jiān)管機構(gòu)的批準�！盇rie Belldegrun說，希望把這種技術通過科學的方法帶到中國，保證患者的安全，并通過可靠的方式生產(chǎn)。
1月10日，復星醫(yī)藥宣布通過旗下全資子公司在上海注冊成立中外合營企業(yè)，擬投資不超過8000萬美元，擬引進Kite Pharma的CAR-T治療產(chǎn)品KTE-C19，為淋巴癌及白血病患者帶來領先治療手段。上海血液學研究所所長陳賽娟表示，CAR-T療法在急性淋巴細胞白血病以及多發(fā)性骨髓瘤領域已有一些臨床研究，雖然還沒有達到治愈惡性血液疾病的目標，但是一種很有希望的方法，對于研究怎么治愈癌癥，跨出了重要一步。不過，目前還有很多問題待解決，比如治療過程中出現(xiàn)的副作用細胞因子風暴，還不知該如何應對。
公開信息顯示，細胞因子風暴，是指機體感染微生物后引起體液中多種細胞因子如TNF-α、IL-1、IL-6、IFN-α、IFN-β等迅速大量產(chǎn)生的現(xiàn)象，是引起急性呼吸窘迫綜合征和多器官衰竭的重要原因。
“形象點說就是，一個人出去叫了1000個人進來幫忙，用槍頭把腫瘤細胞干掉，人體內(nèi)就好像在‘打仗’，一個點發(fā)生‘爆炸’后，附近冒的煙影響了旁邊的細胞。”一位參與過CAR-T治療過程的醫(yī)生介紹，如果觀測到患者一天之內(nèi)出現(xiàn)體溫上升、發(fā)燒癥狀，說明該方法在起作用。有些風暴可以通過檢測，得出是由哪一個細胞因子引起，從而精準調(diào)控，但如果沒有大量臨床數(shù)據(jù)積累，沒有標志物判斷，只能通過傳統(tǒng)臨床表現(xiàn)推測，確實不易。
陳賽娟說：“在疾病惡性階段，是緩解后進一步根治還是兇險的時候仍舊治療，是需要研究的問題。因為在治療過程中，細胞因子風暴也會影響病人的生命。另外，有關疾病復發(fā)問題也需要進一步研究。所以即便現(xiàn)在國內(nèi)外有一些細胞療法的產(chǎn)品，但在治療過程中也要慎重，探索最佳治療方案，以達到最好的治療效果�！�
業(yè)內(nèi)人士稱，這一過程中，不僅需要多方合作加強基礎研究，還要加強臨床研究，為國家有關部門提供一些先行先試的建議或戰(zhàn)略規(guī)劃決策，從而為攻克癌癥做貢獻。