藥品審評(píng)審批的改革推行正酣，一年多來踐行的“鼓勵(lì)創(chuàng)新”成效顯著。隨著優(yōu)先審評(píng)審批舉措的推進(jìn)落實(shí)，截至去年底，共計(jì)193件藥品注冊(cè)申請(qǐng)納入優(yōu)先審評(píng)的“快車道”。據(jù)3月17日國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評(píng)中心發(fā)布的《2016年度藥品審評(píng)報(bào)告》，在已完成審批的優(yōu)先審批注冊(cè)申請(qǐng)中，共有7個(gè)品種獲得建議批準(zhǔn)上市。
1、優(yōu)先審批兒童用藥受青睞
2016年藥審中心根據(jù)總局《關(guān)于解決藥品注冊(cè)申請(qǐng)積壓實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見》，共將12批193件注冊(cè)申請(qǐng)納入優(yōu)先審評(píng)程序。
兒童用藥短缺不僅是引發(fā)社會(huì)廣泛關(guān)注的問題，更是國家政府部門和醫(yī)藥行業(yè)需要共同克服的難題。兒童短缺藥主要缺兒童專用的、適用的劑型，這也是全球普遍存在的問題。為解決兒童用藥短缺，我國采取多種綜合鼓勵(lì)措施，優(yōu)先審評(píng)就是其中之一。
此外，在57件已完成審評(píng)的優(yōu)先審評(píng)注冊(cè)申請(qǐng)中，有11件為建議批準(zhǔn)上市（含原料藥注冊(cè)申請(qǐng)2件）。
由表1可以看出，已完成審批并建議批準(zhǔn)上市的優(yōu)先審批注冊(cè)申請(qǐng)名單中，共7個(gè)（原料藥除外，托珠單抗注射液有3個(gè)受理號(hào)）藥品，兒童藥共有4個(gè)，超過一半，且其中3個(gè)為建議批準(zhǔn)進(jìn)口。
2、兒童用藥——臨床急需，蘊(yùn)藏市場空間
建議批準(zhǔn)進(jìn)口和生產(chǎn)的4個(gè)兒童用藥分別為：托珠單抗注射液、左乙拉西坦注射用濃溶液、麥格司他膠囊、枸櫞酸咖啡因注射液，都是臨床急需的兒童用藥。
托珠單抗注射液
托珠單抗是一種重組人源化抗人白介素6（IL-6）單克隆抗體。2013年3月，雅美羅（托珠單抗）在中國獲批第一個(gè)適應(yīng)癥類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎（RA），用于治療應(yīng)答不佳的中重度活動(dòng)型，主要用于成年患者。該藥品本次增加適應(yīng)癥——適用于治療全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎（sJIA），主要用于兒科患者，為我國兒科患者提供了首個(gè)療效及安全性明確的治療藥物，解決了臨床長期無藥可用的問題。
據(jù)米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)庫顯示，自2013年上市以來，托珠單抗注射液在我國公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)（中國城市公立醫(yī)院、縣級(jí)公立醫(yī)院、城市社區(qū)中心、鄉(xiāng)鎮(zhèn)衛(wèi)生院）的銷售穩(wěn)步增長，2015年達(dá)到1619萬元。羅氏表示，增加適應(yīng)癥后，托珠單抗注射液作為中國目前唯一獲批的治療全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎的生物制劑，將迎來15000名患兒需求的市場。
左乙拉西坦注射用濃溶液
左乙拉西坦被認(rèn)為是治療癲癇的“金標(biāo)準(zhǔn)”，于1999年在美國首先以片劑形式上市，最初被用于成人部分性癲癇發(fā)作，隨后其溶液劑、注射液、緩釋片也先后上市。本次建議批準(zhǔn)進(jìn)口的為比利時(shí)優(yōu)時(shí)比制藥公司（比利時(shí)聯(lián)合化工）生產(chǎn)的左乙拉西坦注射用濃溶液，適用于兒童癲癇患者。
據(jù)米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)庫顯示，2015年，左乙拉西坦（片劑和溶液劑）在中國公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)的銷售高達(dá)5.46億元。同時(shí)，左乙拉西坦溶液劑為比利時(shí)聯(lián)合化工獨(dú)家所有，此次推出的注射用濃溶液在兒童癲癇患者方面市場空間巨大。
麥格司他膠囊
麥格司他膠囊是愛可泰隆生產(chǎn)的一種葡萄糖神經(jīng)酰胺合成酶抑制劑，該產(chǎn)品于2006年被歐洲藥監(jiān)局認(rèn)定為治療C型尼曼匹克病的孤兒藥。C型尼曼匹克病源于細(xì)胞內(nèi)脂質(zhì)轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白所涉及的溶酶體蛋白的遺傳性缺陷，主要發(fā)病時(shí)期為晚嬰期和少年期，近年來我國該類患兒數(shù)量急劇上升。麥格司他膠囊此次獲批進(jìn)口，將為我國罕見疾病C型尼曼匹克病患者提供第一個(gè)有效的治療藥物。
枸櫞酸咖啡因注射液
枸櫞酸咖啡因注射液是國際上唯一被批準(zhǔn)的治療早產(chǎn)兒呼吸暫停的藥物。早產(chǎn)兒呼吸暫停是一種可能致殘和致命的疾病，我國既往的醫(yī)療實(shí)踐缺乏有效的治療藥物。而在歐美地區(qū)，枸櫞酸咖啡因制劑已成為臨床上治療早產(chǎn)兒呼吸暫停的首選藥物。
多年來，枸櫞酸咖啡因注射液在中國的市場被原研廠家意大利阿爾法韋士曼制藥公司獨(dú)家占領(lǐng)。據(jù)米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)庫顯示，2015年在在中國公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)銷售額達(dá)到3446萬元。此次成都苑東藥業(yè)有限公司獲批生產(chǎn)的枸櫞酸咖啡因注射液為國內(nèi)首仿藥物，有望降低患者醫(yī)療成本。
3、吉非替尼——首仿分食十億市場
吉非替尼片為靶向晚期非小細(xì)胞肺癌表皮生長因子受體的第一代小分子酪氨酸激酶抑制劑，與傳統(tǒng)化療相比療效和安全性均更好，由阿斯利康研發(fā)并獨(dú)家生產(chǎn)。
據(jù)米內(nèi)網(wǎng)高級(jí)數(shù)據(jù)庫顯示，在用于治療肺癌的小分子靶向抗腫瘤藥物中，由阿斯利康生產(chǎn)的吉非替尼年近年來銷售額、市場占有率均排在首位，2015年在中國公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)的銷售額達(dá)到12.53億元。
此次齊魯制藥的吉非替尼（商品名：伊瑞可）作為我國首仿藥獲批上市，將有效提高患者用藥的可及性。同時(shí)，據(jù)介紹，齊魯制藥伊瑞可在與原研藥質(zhì)量一致的前提下，價(jià)格比降價(jià)后的原研藥還要低1/3左右，將與阿斯利康分食十多億的市場。
4、瑞戈非尼片——“獨(dú)一份”占得市場
瑞戈非尼為小分子酪氨酸激酶抑制劑，由拜耳和Onyx聯(lián)合開發(fā)。本次通過優(yōu)先審評(píng)審批程序獲批進(jìn)口的瑞戈非尼片，適用于治療既往接受過以氟尿嘧啶、奧沙利鉑和伊立替康為基礎(chǔ)的化療，以及既往接受過或不適合接受抗血管內(nèi)皮生長因子受體、抗表皮生長因子受體類藥物治療（RAS野生型）的轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者；既往接受過甲磺酸伊馬替尼及蘋果酸舒尼替尼治療的局部晚期的、無法手術(shù)切除的或轉(zhuǎn)移性的胃腸道間質(zhì)瘤患者。
相關(guān)數(shù)據(jù)顯示，2015年瑞戈非尼片的銷售額為3.47億美元，同比增長17%。此次因其“顯著臨床優(yōu)勢(shì)”在中國獲批上市后，該藥品為我國第一個(gè)用于治療晚期結(jié)直腸癌的小分子靶向藥，預(yù)計(jì)將在一段時(shí)間內(nèi)憑借“獨(dú)一份”的優(yōu)勢(shì)占據(jù)市場。
然而，瑞戈非尼片在中國市場能“笑傲江湖”多久值得關(guān)注。據(jù)悉，國內(nèi)已有多家企業(yè)按照3.1類新藥提出注冊(cè)申請(qǐng)，未來瑞戈非尼國內(nèi)市場競爭可能會(huì)相當(dāng)激烈。
5、注射用醋酸卡泊芬凈——專利到期搶先機(jī)
卡泊芬凈原研廠商為默沙東，適用于成人患者和兒童患者（三個(gè)月及三個(gè)月以上）經(jīng)驗(yàn)性治療中性粒細(xì)胞減少、伴發(fā)熱病人的可疑真菌感染以及治療對(duì)其它治療無效或不能耐受的侵襲性曲霉菌。醋酸卡泊芬凈是由Merck & Co（美國默克）開發(fā)上市的一種供靜脈注射用的半合成β-1，3-葡聚糖合成抑制劑凍干粉，是第一個(gè)上市的棘白菌素類抗真菌劑。
據(jù)米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)庫顯示，卡泊芬凈2015年在中國公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)的銷售已超過10 億元，且此前該市場一直被原研廠商默沙東獨(dú)家占有。此次恒瑞醫(yī)藥推出的首仿藥抓住專利到期的機(jī)遇，通過優(yōu)先審批程序獲批上市，也是目前國內(nèi)僅有的一家。恒瑞醫(yī)藥表示，此舉有助于該產(chǎn)品在國內(nèi)市場的推廣，卡泊芬凈有望進(jìn)入快速增長期，成為該公司新的大品種。
結(jié)語
作為藥審改革的“重拳”之一，優(yōu)先審評(píng)審批程序?qū)τ诮鉀Q患者未被滿足的臨床需求，以及推動(dòng)我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，都有重要意義。藥企也受益于“快車道”的通行，讓優(yōu)勢(shì)品種得以快速生產(chǎn)上市，這些產(chǎn)品未來能否在市場發(fā)揮實(shí)力，我們共同期待。