得益于新一輪改革浪潮，“十三五”以來的創(chuàng)新藥研發(fā)和臨床成果也正在慢慢浮出水面。
近日，在由中國食品藥品企業(yè)質量安全促進會和中關村醫(yī)學工程轉化中心共同主辦“第二屆北京國際醫(yī)學工程大會暨產品與技術交易博覽會”上，北京市食品藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心副主任田曉娟透露：“在北京市食品藥品監(jiān)督管理局快速審評審批的全力支持下，全球首個用于治療腎性貧血的口服藥物羅沙司他在中國的Ⅲ期臨床已經完畢，領先全球其他國家的臨床研發(fā)進度，正等待審批，而羅沙司他也有望成為歷史上第一次全球研發(fā)并率先在中國上市的1.1類新藥。”
據記者了解，2014年，位于北京亦莊的琺博進公司和阿斯利康公司以1.1類新藥向中國申報開展臨床試驗，中文名為可博美膠囊，2015年獲得CFDA 授予的綠色通道。
而2015年正是此輪中國藥監(jiān)改革的起點。CFDA根據《國務院關于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見（國發(fā)〔2015〕44號）》出臺了一系列改革措施，對一批具備明顯臨床價值的創(chuàng)新藥品以及臨床急需藥品納入優(yōu)先審評。
低氧誘導因子成研發(fā)熱點
“采用注射促紅細胞生成素（EPO）治療腎性貧血的療法也顯出弊端，其有可能引發(fā)心血管不良反應甚至死亡。此外，大多數患者仍需同步注射靜脈鐵劑，而靜脈鐵劑也存在潛在風險。但目前這仍是全球主要的腎性貧血治療方式�！敝袊こ淘涸菏�、南京總醫(yī)院副院長劉志紅在主論壇上表示。
多年來，腎性貧血治療新藥的研發(fā)一直處于低迷不振的狀態(tài)，但基礎醫(yī)學新進展歷史性逆轉了這一格局。
有著諾貝爾獎風向標之稱的“拉斯克基礎醫(yī)學獎”，2016年把基礎醫(yī)學獎授予了低氧誘導因子（HIF）的發(fā)現。哈佛醫(yī)學院達納-法伯癌癥研究所的William G. Kaelin， Jr.，牛津大學弗朗西斯·克里克研究所的Peter J. Ratcliffe以及美國約翰霍普金斯醫(yī)學院的Gregg L.Semenza發(fā)現低氧誘導因子信號通路與細胞感知、適應氧氣有關聯。
華山醫(yī)院腎病科主任郝傳明教授介紹：“低氧誘導因子具備綜合調控能力。從1995年發(fā)現靶點到2009年完成臨床前研究，人們陸續(xù)發(fā)現低氧誘導因子可以調節(jié)多種基因轉錄，如刺激細胞生成、形成新生血管、鐵代謝等�！�
目前，國際上有6個低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑類藥物正在研發(fā)，而來自中國的羅沙司他率先完成Ⅲ期臨床。臨床試驗證明，羅沙司他可以誘導紅細胞生成，而且是一種穩(wěn)定的低氧誘導因子。此外，使用羅沙司他治療貧血，不需要靜脈補鐵。
郝傳明教授介紹：“從藥代動力學上講，誘導的內源性紅細胞生成素升高是適度且一過性的，耐受性良好，到目前為止沒有發(fā)現心血管事件風險升高。這也表明羅沙司他具有獨特的藥理學和臨床性質，目前數據提示羅沙司他口服安全、有效，能夠為腎性貧血患者提供更優(yōu)的治療方案�！�
預防、節(jié)省醫(yī)保開支角度
2017年2月，人力資源和社會保障部印發(fā)《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2017年版）》，醫(yī)保藥品目錄時隔8年后終做調整。在最新的《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》中，再次明確“完善醫(yī)療保險藥品目錄動態(tài)調整機制，探索建立醫(yī)療保險藥品支付標準談判機制，及時按規(guī)定將新藥納入基本醫(yī)療保險支付范圍，支持新藥研發(fā)”。
中國藥科大學研究生院常務副院長邵蓉教授在大會分論壇“聚焦慢病雙創(chuàng)——創(chuàng)新藥與創(chuàng)新管理”研討會上表示：“醫(yī)保目錄動態(tài)調整一定會對創(chuàng)新和創(chuàng)新藥給予特殊的關注，但肯定不會是一刀切。但當你對疾病有全新的治療手段，影響非常大，同時又有非常好的經濟學，有很好的數據，當然可以進去�！�
據記者了解，在腎臟病領域，目前我國透析患者已全部進入城鎮(zhèn)和農村大病醫(yī)療保險，國家醫(yī)保花費巨大，負擔沉重。我國終末期腎病患者數為100萬～200萬人，接受透析的患者人數近40萬，年增長率高達15%～20%，透析年治療費用約10萬元，政府醫(yī)保和患者都面臨巨大的經濟負擔。
劉志紅院士指出：“隨著口服藥的問世，應該將終末期腎病的工作重點轉移至預防，在降壓和降糖的同時，高度重視貧血治療，積極延緩CKD患者的疾病進程。羅沙司他現在提供了一種全新的、更有效、更具依從性的治療方案，而醫(yī)保目錄動態(tài)調整的大門已經打開�！�