得益于新一輪改革浪潮,“十三五”以來的創(chuàng)新藥研發(fā)和臨床成果也正在慢慢浮出水面。
近日,在由中國食品藥品企業(yè)質量安全促進會和中關村醫(yī)學工程轉化中心共同主辦“第二屆北京國際醫(yī)學工程大會暨產品與技術交易博覽會”上,北京市食品藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心副主任田曉娟透露:“在北京市食品藥品監(jiān)督管理局快速審評審批的全力支持下,全球首個用于治療腎性貧血的口服藥物羅沙司他在中國的Ⅲ期臨床已經完畢,領先全球其他國家的臨床研發(fā)進度,正等待審批,而羅沙司他也有望成為歷史上第一次全球研發(fā)并率先在中國上市的1.1類新藥。”
據記者了解,2014年,位于北京亦莊的琺博進公司和阿斯利康公司以1.1類新藥向中國申報開展臨床試驗,中文名為可博美膠囊,2015年獲得CFDA 授予的綠色通道。
而2015年正是此輪中國藥監(jiān)改革的起點。CFDA根據《國務院關于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見(國發(fā)〔2015〕44號)》出臺了一系列改革措施,對一批具備明顯臨床價值的創(chuàng)新藥品以及臨床急需藥品納入優(yōu)先審評。
低氧誘導因子成研發(fā)熱點
“采用注射促紅細胞生成素(EPO)治療腎性貧血的療法也顯出弊端,其有可能引發(fā)心血管不良反應甚至死亡。此外,大多數患者仍需同步注射靜脈鐵劑,而靜脈鐵劑也存在潛在風險。但目前這仍是全球主要的腎性貧血治療方式!敝袊こ淘涸菏、南京總醫(yī)院副院長劉志紅在主論壇上表示。
多年來,腎性貧血治療新藥的研發(fā)一直處于低迷不振的狀態(tài),但基礎醫(yī)學新進展歷史性逆轉了這一格局。
有著諾貝爾獎風向標之稱的“拉斯克基礎醫(yī)學獎”,2016年把基礎醫(yī)學獎授予了低氧誘導因子(HIF)的發(fā)現。哈佛醫(yī)學院達納-法伯癌癥研究所的William G. Kaelin, Jr.,牛津大學弗朗西斯·克里克研究所的Peter J. Ratcliffe以及美國約翰霍普金斯醫(yī)學院的Gregg L.Semenza發(fā)現低氧誘導因子信號通路與細胞感知、適應氧氣有關聯。
華山醫(yī)院腎病科主任郝傳明教授介紹:“低氧誘導因子具備綜合調控能力。從1995年發(fā)現靶點到2009年完成臨床前研究,人們陸續(xù)發(fā)現低氧誘導因子可以調節(jié)多種基因轉錄,如刺激細胞生成、形成新生血管、鐵代謝等!
目前,國際上有6個低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑類藥物正在研發(fā),而來自中國的羅沙司他率先完成Ⅲ期臨床。臨床試驗證明,羅沙司他可以誘導紅細胞生成,而且是一種穩(wěn)定的低氧誘導因子。此外,使用羅沙司他治療貧血,不需要靜脈補鐵。
郝傳明教授介紹:“從藥代動力學上講,誘導的內源性紅細胞生成素升高是適度且一過性的,耐受性良好,到目前為止沒有發(fā)現心血管事件風險升高。這也表明羅沙司他具有獨特的藥理學和臨床性質,目前數據提示羅沙司他口服安全、有效,能夠為腎性貧血患者提供更優(yōu)的治療方案!
預防、節(jié)省醫(yī)保開支角度
2017年2月,人力資源和社會保障部印發(fā)《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2017年版)》,醫(yī)保藥品目錄時隔8年后終做調整。在最新的《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》中,再次明確“完善醫(yī)療保險藥品目錄動態(tài)調整機制,探索建立醫(yī)療保險藥品支付標準談判機制,及時按規(guī)定將新藥納入基本醫(yī)療保險支付范圍,支持新藥研發(fā)”。
中國藥科大學研究生院常務副院長邵蓉教授在大會分論壇“聚焦慢病雙創(chuàng)——創(chuàng)新藥與創(chuàng)新管理”研討會上表示:“醫(yī)保目錄動態(tài)調整一定會對創(chuàng)新和創(chuàng)新藥給予特殊的關注,但肯定不會是一刀切。但當你對疾病有全新的治療手段,影響非常大,同時又有非常好的經濟學,有很好的數據,當然可以進去!
據記者了解,在腎臟病領域,目前我國透析患者已全部進入城鎮(zhèn)和農村大病醫(yī)療保險,國家醫(yī)保花費巨大,負擔沉重。我國終末期腎病患者數為100萬~200萬人,接受透析的患者人數近40萬,年增長率高達15%~20%,透析年治療費用約10萬元,政府醫(yī)保和患者都面臨巨大的經濟負擔。
劉志紅院士指出:“隨著口服藥的問世,應該將終末期腎病的工作重點轉移至預防,在降壓和降糖的同時,高度重視貧血治療,積極延緩CKD患者的疾病進程。羅沙司他現在提供了一種全新的、更有效、更具依從性的治療方案,而醫(yī)保目錄動態(tài)調整的大門已經打開!