首批罕見病國家目錄發(fā)布,藥企掘金孤兒藥市場有四重點(diǎn)!

          2018年5月25日

          5月22日,《醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào)》記者從權(quán)威人士處了解到,國家衛(wèi)健委、科技部、工信部、國家藥監(jiān)局等5部門已聯(lián)合制定、發(fā)布了《關(guān)于公布第一批罕見病目錄的通知》。從這份目錄上看,白化病、肌萎縮側(cè)索硬化、非典型溶血性尿毒癥、血友病以及帕金森病等121種罕見病被納入。

          孤兒藥研發(fā)四大重要因素

          消息甫出,不少關(guān)注罕見病藥物領(lǐng)域的業(yè)內(nèi)人士均表示,目前國內(nèi)并沒有罕見病的定義,雖然只有121種,但已是邁出了罕見病事業(yè)非常重要的一步。更值得關(guān)注的是,國家鼓勵(lì)發(fā)展罕見病藥物,接下來藥物和治療手段的定價(jià),定價(jià)的合理與否是罕見病藥物真正進(jìn)入市場的“門票”;其次是持續(xù)耐心地培育市場,隨著醫(yī)生受眾人數(shù)的增加,醫(yī)療水平的提高是決定未來能夠有商業(yè)回報(bào)以及最終回報(bào)大小的關(guān)鍵。還有人認(rèn)為,下一步還需要注重基層醫(yī)生對罕見病識(shí)別的能力和相關(guān)輔助系統(tǒng)的建立,這需要時(shí)間和過程來積累。

          國家“千人計(jì)劃”專家、南京應(yīng)諾醫(yī)藥科技有限責(zé)任公司董事長鄭維義告訴記者,目前國內(nèi)“孤兒藥”研發(fā)仍在起步階段,研發(fā)企業(yè)少、規(guī)模不大。免臨床“附條件”批準(zhǔn)上市,非常有利于罕見病新藥研發(fā)!皬倪@份目錄來看,總的來說是正面的。目前官方?jīng)]有罕見病定義,先出目錄,至少給企業(yè)指明了方向!

          對于未來怎么把罕見病藥物做好,鄭維義提出了自己的思考:

          首先,開發(fā)罕見病藥物如果只盯住國內(nèi)市場是沒有前途的,畢竟罕見病人群非常有限,因此必須站在全球角度開發(fā)罕見病藥物;

          其次要有稅收支持。如果罕見病藥研發(fā)企業(yè)有國內(nèi)還沒有的新產(chǎn)品上市,就應(yīng)考慮減免其銷售所得之稅收,同時(shí)要求企業(yè)將減免的稅收再投入到罕見病藥物的開發(fā)上去,這樣就形成了正循環(huán);

          再一個(gè)就是定價(jià)權(quán)問題,參照國外經(jīng)驗(yàn),可給企業(yè)應(yīng)有的自主定價(jià)權(quán)去與價(jià)格管理部門協(xié)商定價(jià)。國外的罕見病藥物定價(jià),是基于很深入的藥物經(jīng)濟(jì)研究后企業(yè)自主定價(jià)的;

          最后就是支付問題,由于罕見病藥物開發(fā)難度大、人群少,高價(jià)是肯定的,怎么保障藥物的可及性?可以從兩個(gè)方面想辦法:一是建立以商業(yè)保險(xiǎn)為主、國家醫(yī)保為輔,聯(lián)合慈善及企業(yè)捐贈(zèng)等相結(jié)合的多方支付的新型保障體系。光靠國家醫(yī)保是不現(xiàn)實(shí)的,倒不如以罕見病為試點(diǎn),靠市場化推動(dòng)社會(huì)保障體系的改革,再把罕見病保障體系改革試點(diǎn)與精準(zhǔn)扶貧結(jié)合起來。同時(shí),可參照車險(xiǎn)強(qiáng)的思路,在新生兒出生就強(qiáng)制繳納很少的資金用于建立國家罕見病基金,貧困地區(qū)新生兒由國家交付,這樣企業(yè)良性研發(fā)的積極性就會(huì)被調(diào)動(dòng)起來。

          “總之,國家列出了目錄是好事,期待更多的罕見病逐步納入目錄。否則,對有些企業(yè)來說,如果自己企業(yè)研發(fā)的罕見病藥物不在目錄之內(nèi),還能繼續(xù)做嗎?這是一個(gè)疑問。”鄭維義表示。

          據(jù)悉,2016年9月罕見病發(fā)展中心發(fā)布《中國罕見病參考名錄》共計(jì)147種疾病,其中有88種疾病與國家版罕見病目錄重疊。此次國家版目錄的發(fā)布是在整個(gè)行業(yè)多方努力的結(jié)果。由于患者數(shù)量較少、藥品開發(fā)成本高,國內(nèi)制藥企業(yè)在開發(fā)罕見病用藥上缺乏積極性,國際藥企又因缺少保險(xiǎn)支持不愿進(jìn)入中國市場,使得這類藥成了“孤兒藥”,患者只能用昂貴的進(jìn)口藥,最后無法承擔(dān)用藥成本放棄治療。

          探索臨床隊(duì)列研究新模式

          據(jù)悉,目前世界上已知有7000多種罕見病。通過疾病注冊登記系統(tǒng)開展臨床隊(duì)列研究是罕見病研究的重要手段之一。近十年來,國內(nèi)不少區(qū)域性醫(yī)療中心和部分專科的學(xué)科帶頭人建立了多個(gè)單病種或多病種的區(qū)域性或全國性罕見病臨床隊(duì)列,但全國性的大規(guī)模罕見病注冊登記尚無先例。2016年底,由北京協(xié)和醫(yī)院牽頭,聯(lián)合全國20家具有豐富罕見病資源的大型醫(yī)院,啟動(dòng)了國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃“罕見病臨床隊(duì)列研究”,建立了國家罕見病注冊登記平臺(tái),建設(shè)基于信息學(xué)創(chuàng)新技術(shù)的國家罕見病臨床數(shù)據(jù)庫和生物標(biāo)本庫。

          目前信息平臺(tái)的建設(shè)已初具規(guī)模,建立了130余種罕見病的臨床病例報(bào)告標(biāo)準(zhǔn)與規(guī)范,針對60余種罕見病采集臨床信息近9000例。該罕見病注冊系統(tǒng)還對國內(nèi)外優(yōu)勢資源進(jìn)行整合,為一線臨床醫(yī)生與科研工作者提供完整的罕見病隊(duì)列研究平臺(tái),包括:提供一系列臨床基因組學(xué)工具培訓(xùn)與開源使用;建設(shè)并完善中文罕見病知識(shí)庫;與多個(gè)國際罕見病學(xué)術(shù)組織建立戰(zhàn)略合作,促進(jìn)各方協(xié)作與資源共享等。

          加速國內(nèi)孤兒藥研發(fā)與上市

          “孤兒藥”一詞來源于1983年美國的《孤兒藥法案》,特指針對罕見疾病的治療藥物、診斷試劑或預(yù)防手段。由于罕見病發(fā)病率低,孤兒藥的研發(fā)回報(bào)往往不及常見病藥物,美國、歐盟、日本等許多國家和地區(qū)先后出臺(tái)了針對孤兒藥上市的福利措施,以鼓勵(lì)藥物研發(fā)機(jī)構(gòu)對此類藥物投入更多的研發(fā)精力。近年來,我國也對罕見病治療和孤兒藥研發(fā)領(lǐng)域給予更多重視和支持。

          2017年10月,中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳發(fā)布了《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》,提出要“支持罕見病治療藥品醫(yī)療器械研發(fā)…罕見病治療藥品醫(yī)療器械注冊申請人可提出減免臨床試驗(yàn)的申請”,以加快罕見病藥品醫(yī)療器械的上市審評審批。

          北京藥伙伴罕見病數(shù)據(jù)研究院統(tǒng)計(jì)發(fā)現(xiàn):截至2017年10月,美國上市的孤兒藥有477個(gè)品規(guī),中國已引進(jìn)82個(gè);日本上市293個(gè)品規(guī)中,已引入中國67個(gè);澳大利亞上市的287個(gè)品規(guī)中,50個(gè)已在中國上市;歐盟上市的76個(gè)品規(guī)中,中國上市10個(gè)。

          醫(yī)藥網(wǎng)5月23日訊 近日,國家衛(wèi)健委、國家藥監(jiān)局等 5 部門聯(lián)合制定了《第一批罕見病目錄》。

          ▍121罕見病公布

          據(jù)統(tǒng)計(jì),共有121個(gè)罕見病在目錄中。

          2016年9月,罕見病發(fā)展中心發(fā)布被稱為“民間版罕見病目錄”的《中國罕見病參考名錄》,共收錄147種疾病,希望為官方目錄的推出提供參考。其中,88種疾病與此次發(fā)布的國家版罕見病目錄重疊。

          罕見病發(fā)展研究中心表示,此次國家版目錄的發(fā)布是整個(gè)行業(yè)多方努力的結(jié)果,將給罕見病患者及孤兒藥行業(yè)帶來希望。

          ▍罕見病藥物,可減免臨床試驗(yàn)

          2017年5月,CFDA曾發(fā)布關(guān)于征求《關(guān)于鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新加快新藥醫(yī)療器械上市審評審批的相關(guān)政策》(征求意見稿)意見的公告。

          公告提出,罕見病治療藥物申請人可提出減免臨床試驗(yàn)申請,加快審評審批。對于在國外已批準(zhǔn)上市的罕見病治療藥物,可有條件批準(zhǔn)上市,上市后在規(guī)定時(shí)間內(nèi)補(bǔ)做相關(guān)研究。

          不過,這些藥物的市場容量不大,不會(huì)出現(xiàn)重磅藥品。

          來源(醫(yī)藥網(wǎng)) 作者(佚名)

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