“因為醫(yī)院采購限制、醫(yī)師處方限制、門診報銷限制、斷藥危機及分級診療政策不完善帶來的阻力，患者要真正能拿到藥物并開始治療，真的太難了。”在2月28日國際罕見病日北京分會上，罕見病發(fā)展中心主任黃如方指出，要打通罕見病藥物可及性“最后一公里”，仍需解決上述五大問題。會上發(fā)布的《中國罕見病藥物可及性報告（2019）》對上述五大問題進行了詳細闡述。
◆ 障礙一：醫(yī)院采購限制
在藥品采購數(shù)量總數(shù)限制、藥占比和醫(yī)�？傤~控制的多重管控之下，公立醫(yī)院對通過談判納入國家醫(yī)保目錄的高價罕見病藥品采購充滿困惑。首先，國家衛(wèi)生健康委規(guī)定，公立三級甲等醫(yī)院單家采購的中西藥品品種及劑型總數(shù)不得超過1500種。其次，藥占比和醫(yī)�？傤~控制是公立醫(yī)院的重要考核指標，公立醫(yī)院藥占比需要總體控制在30%左右。采購花費較高但“臨床需求較小”的罕見病藥品，無疑為醫(yī)院藥事管理帶來較大的挑戰(zhàn)。
◆ 障礙二：醫(yī)師處方限制
在藥占比和醫(yī)保總額控制考核的壓力下，藥品即便被醫(yī)院采購，醫(yī)師對藥品的處方仍然受到約束。對血液制品的管控尤為嚴格，在醫(yī)師處方限制的影響下，藥品的報銷政策幾乎形同虛設。
2017年國家醫(yī)保談判后，僅有四川、天津、海南、寧夏等22個省份地區(qū)明確對談判藥品不納入藥占比或單獨核算要求。2018年，國家醫(yī)療保障局發(fā)布《國家醫(yī)療保障局辦公室、人力資源社會保障部辦公廳、國家衛(wèi)生健康委辦公廳關于做好17種國家醫(yī)保談判抗癌藥執(zhí)行落實工作的通知》，明確要求“醫(yī)院不得以費用總控、藥占比和醫(yī)療機構基本用藥目錄等為由影響談判藥品的供應與合理用藥需求”。在紅頭文件的保駕護航下，2018年談判的17個腫瘤藥已先于2017年談判藥品一步落地各省市。
今年1月30日，國務院辦公廳發(fā)布紅頭文件，在對全國三級公立醫(yī)院的績效考核指標體系中，“取消單一的藥占比考核”。隨著藥占比考核的取消，未來罕見病藥物在醫(yī)院采購和醫(yī)師處方上的準入壓力將會進一步減輕。但罕見病發(fā)展中心主任黃如方指出，醫(yī)院藥品采購數(shù)量限制和醫(yī)保控費限制將仍是橫在罕見病藥物“準入最后一公里”上的障礙。
◆ 障礙三：門診報銷限制
大部分罕見病并不需要接受長期住院治療，定期的門診治療即能滿足疾病控制的需求。而目前中國各個城市門診統(tǒng)籌、門診特殊疾病、慢性病、大�。ê喎Q“門特門慢門大”）報銷政策差異較大，從限制報銷的疾病種類、起付線、封頂線、到報銷比例都有不同的規(guī)定，醫(yī)保目錄內(nèi)的罕見病藥品在各地的可及性仍受困于門診報銷限制。
黃如方指出，醫(yī)院門診報銷政策在本質(zhì)上應該起到合理分配醫(yī)療資源的作用，以減少不必要的住院和醫(yī)療費用，同時提升患者的就醫(yī)便利性和用藥依從性，最終從預防和治療兩個方面減少危重癥的發(fā)生，提高患者的健康獲益。而現(xiàn)行的醫(yī)療保障政策在實踐的過程中，卻起到了“相反”的作用。較差的治療依從性，反而會增加危重癥的發(fā)生率，帶來的是長期對醫(yī)療資源更大的消耗，也進一步加重了患者的治療負擔。在醫(yī)院門診報銷政策的設計上，政府應逐步轉(zhuǎn)換價值導向，更多著眼于保障患者的用藥可及和延續(xù)性。
◆ 障礙四：分級診療政策不完善帶來的阻力
慢性罕見病藥品的醫(yī)保在各地各級醫(yī)院之間的銜接存在較大的需求，注射劑型藥品、血液制品的問題尤為突出。由于患者數(shù)量少且藥品儲存要求高等原因，大部分血液制品和注射類藥品只在省會城市大醫(yī)院有供應。大多數(shù)非省會城市的患者出于長期用藥的便利性，會選擇在省城續(xù)方后把藥品帶回家注射。在下級醫(yī)院醫(yī)生為了規(guī)避風險而拒絕為患者注射院外藥品的情況下，大部分患者都不得已而選擇自行注射藥品，其中的安全隱患令人擔憂。還有大量患者為避免舟車勞頓，選擇低劑量治療，甚至最終放棄治療，治療依從性難以保障。
事實上，慢性罕見病患者的續(xù)方和治療依從性問題并非無解。在天津市，血友病的分級診療很好地解決了血液制品續(xù)方及藥品輸注的問題。一方面，中國醫(yī)學科學院血液學研究所在急診提供24小時注射服務。另一方面，天津市衛(wèi)計委出臺文件規(guī)定了14家血友病診療醫(yī)院，平均分布在各個地區(qū)，充分滿足了血友病患者及時、就近、專業(yè)輸注血液制品的治療需求。
◆ 障礙五：斷藥危機
價格高昂的罕見病藥品面臨上市難、支付難的問題，而價格過低的藥品則面臨斷供甚至停產(chǎn)危機，帶給患者的是徹底的得而復失。
“在廉價罕見病藥物面前，市場是失靈的�！秉S如方指出，廉價罕見病藥物的斷供和其他短缺藥品斷供的根本原因類似：產(chǎn)品售價低，市場規(guī)模小，企業(yè)生產(chǎn)積極性不高，生產(chǎn)并供應藥品的企業(yè)少，且盈利能力和運營管理能力差，容易出現(xiàn)供應不及時、供應不足的問題。而我國目前的醫(yī)保和招標采購體系又未能及時起到積極的政府干預作用，省級招標采購的降價要求和醫(yī)院門診報銷的重重限制，不僅未能以“政府之手”提升企業(yè)的生產(chǎn)和供藥積極性，反而進一步限制了藥品的可及性。
2017年，原國家衛(wèi)生計生委聯(lián)合國家發(fā)展改革委等多部委印發(fā)了《關于改革完善短缺藥品供應保障機制的實施意見》，其中提到可實施定點生產(chǎn)的方式，“綜合臨床必需、用量小或交易價格偏低、企業(yè)生產(chǎn)動力不足等因素，遴選定點生產(chǎn)品種，通過政府定價、價格談判、市場撮合等多種方式確定統(tǒng)一采購價格，招標確定定點生產(chǎn)企業(yè)，直接掛網(wǎng)采購，保障區(qū)域合理供應�！蓖瑫r還明確指出應健全罕見病用藥政策，研究建立我國常見罕見病用藥數(shù)據(jù)庫，通過國家科技重大專項等國家研發(fā)項目支持企業(yè)和科研單位研發(fā)創(chuàng)新，將符合條件、臨床急需罕見病用藥列入優(yōu)先研發(fā)清單，完善和落實罕見病用藥優(yōu)先審評審批政策。
2018年2月，山東省組織地市、醫(yī)院采購代表與上海中西三維藥業(yè)開展市場撮合，最終將山東省定點供應溴吡斯的明片的醫(yī)療機構由8家擴展為23家，每個地市都有一家，生產(chǎn)企業(yè)承諾將在后續(xù)兩年內(nèi)按照撮合價格穩(wěn)定供應市場。這在極大程度上解決了當?shù)睾币姴』颊叩乃幤房杉啊?/p>
可見，罕見病廉價短缺藥品的供應問題也并非無解，通過積極的政府干預，創(chuàng)造良好的供應體系和支付環(huán)境，能夠彌補市場失靈下的企業(yè)生產(chǎn)積極性問題，進而提升藥品的可及性。