千萬“孤兒”等藥來:世界最大“孤兒藥”市場病在哪兒
作者:佚名 來源:醫(yī)藥網(wǎng) 2016-12-30 打印內(nèi)容
心懷忐忑奔波求醫(yī),是罕見病家庭的日常狀態(tài)。
今年春天,在杭州西湖邊的一家兒童醫(yī)院,周先生和妻子帶著女兒從溫州樂清趕來,參加一群特殊孩子的關(guān)懷聚會。他的女兒8歲,從1歲那年被發(fā)現(xiàn)患有雷特綜合征,“女兒八九個(gè)月開始會叫爸爸媽媽,一切正常,可是到了1歲左右,她好像忽然變笨了,面目呆滯,再也不叫我們了!敝芟壬鷮γ襟w表示,女兒還時(shí)常自己搓手,走路也歪歪扭扭。周先生帶著女兒在當(dāng)?shù)貛准裔t(yī)院檢查,都被診斷為癲癇。對此結(jié)果質(zhì)疑的周先生帶著女兒四處求醫(yī)。在上海,周先生第一次聽說“雷特綜合征”這個(gè)詞!暗虾5膶<腋嬖V我,具體確診還得到北京!痹谳氜D(zhuǎn)多地后,通過抽血基因檢查,女兒被確診為雷特綜合征。
根底健康的首席運(yùn)營官 (COO)譚雪松曾在華為工作16年,因女兒被診斷為雷特綜合征,2014年譚雪松從華為離職,創(chuàng)辦了深圳安安雷特罕見病研究所,后加入根底健康。
幫助病人找到合適的醫(yī)生,只是第一步。黃如方說,根底健康已經(jīng)和全國200多位頂尖的罕見病專家建立聯(lián)系,為病人提供的診療轉(zhuǎn)介服務(wù)并不收費(fèi),費(fèi)用來自第三方。同時(shí),診斷只是根底健康想幫病人實(shí)現(xiàn)的第一步,但不是終點(diǎn),未來真正要做的是病人大數(shù)據(jù)沉淀積累之后,和藥商合作進(jìn)行藥物研發(fā)和疾病研究。
孤兒藥研發(fā)國內(nèi)冷國外
孤兒藥研發(fā)才是切中罕見病要害的撒手锏,也是國內(nèi)很多藥商和機(jī)構(gòu)不愿意做的事。
“說白了罕見病藥物研發(fā)在中國不掙錢,”黃如方說,罕見病種類多,但是單個(gè)病種人數(shù)少,藥物一般都比較貴,多數(shù)沒有納入醫(yī)保,底層社會福利沒有鋪好,大多數(shù)病人缺乏購買力,而研發(fā)新藥耗費(fèi)的時(shí)間和金錢非同一般,所以很多企業(yè)不愿意投入,一些風(fēng)險(xiǎn)投資機(jī)構(gòu)也不愿意在罕見病研發(fā)上投錢。
縱觀國內(nèi)精準(zhǔn)醫(yī)療的賽道,無創(chuàng)產(chǎn)前基因檢測的故事已經(jīng)幾乎被講完,接下來有幾十家公司涌入到腫瘤這一細(xì)分領(lǐng)域——在投資方和企業(yè)看來,腫瘤是剛需。
就連中國最大的基因測序公司深圳市華大基因股份有限公司(下稱“華大基因”)也暫時(shí)沒有把罕見病治療放到高優(yōu)先級。
華大基因CEO尹燁在接受第一財(cái)經(jīng)采訪時(shí)表示,靠罕見病盈利太難,這是一個(gè)太小的賽道了。已知的罕見病治療大多還是概念或處在臨床試驗(yàn)階段,孤兒藥也就很少的幾十種,想把罕見病檢測變現(xiàn)也是一個(gè)很難的過程。罕見病在中國一定得走公益為主的道路,任何國家罕見病都是政府+民間的慈善救助。
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