千萬“孤兒”等藥來：世界最大“孤兒藥”市場病在哪兒
作者：佚名 來源:醫(yī)藥網(wǎng) 2016-12-30 
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既然國內(nèi)研發(fā)動(dòng)力不足，是否可以從國外引進(jìn)孤兒藥？事實(shí)上，因?yàn)槿丝诨鶖?shù)大，中國有世界上最大的罕見病藥物市場，但是孤兒藥藥企的產(chǎn)品要想進(jìn)入中國壁壘也比較高。有學(xué)者統(tǒng)計(jì)，從2000年到2010年，美國上市了64種“孤兒藥”，中國僅有16種；其中，中國市面上的“孤兒藥”有10種完全依賴進(jìn)口，1種以進(jìn)口為主。
治療漸凍癥的進(jìn)口藥物。
臨床試驗(yàn)是孤兒藥進(jìn)入中國的第一個(gè)難關(guān)，按照規(guī)定，臨床試驗(yàn)要有不少于200例病例。而一種罕見病，可能全國就只能找到100多人。同時(shí)，要完成引進(jìn)的全套申請、審批程序，往往需要5～6年。
黃如方認(rèn)為，孤兒藥的問題要解決，一定要有一整套解決方案，包括經(jīng)費(fèi)支持、專利保護(hù)、稅收減免等方面的政策。
以浙江省為例，經(jīng)過多方談判，2016年1月1日起，戈謝病、苯丙酮尿癥、漸凍癥治療領(lǐng)域里的三種特殊藥品，被列入浙江省大病保險(xiǎn)用藥報(bào)銷范圍。其中，戈謝病治療費(fèi)用相當(dāng)昂貴，針對性的藥品“思而贊”每支售價(jià)大約26500元，患者家庭月花費(fèi)超過10萬元。該政策大大緩解了患者家庭的經(jīng)濟(jì)壓力。
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