千萬“孤兒”等藥來:世界最大“孤兒藥”市場病在哪兒
作者:佚名 來源:醫(yī)藥網(wǎng) 2016-12-30 打印內(nèi)容
既然國內(nèi)研發(fā)動(dòng)力不足,是否可以從國外引進(jìn)孤兒藥?事實(shí)上,因?yàn)槿丝诨鶖?shù)大,中國有世界上最大的罕見病藥物市場,但是孤兒藥藥企的產(chǎn)品要想進(jìn)入中國壁壘也比較高。有學(xué)者統(tǒng)計(jì),從2000年到2010年,美國上市了64種“孤兒藥”,中國僅有16種;其中,中國市面上的“孤兒藥”有10種完全依賴進(jìn)口,1種以進(jìn)口為主。
治療漸凍癥的進(jìn)口藥物。
臨床試驗(yàn)是孤兒藥進(jìn)入中國的第一個(gè)難關(guān),按照規(guī)定,臨床試驗(yàn)要有不少于200例病例。而一種罕見病,可能全國就只能找到100多人。同時(shí),要完成引進(jìn)的全套申請、審批程序,往往需要5~6年。
黃如方認(rèn)為,孤兒藥的問題要解決,一定要有一整套解決方案,包括經(jīng)費(fèi)支持、專利保護(hù)、稅收減免等方面的政策。
以浙江省為例,經(jīng)過多方談判,2016年1月1日起,戈謝病、苯丙酮尿癥、漸凍癥治療領(lǐng)域里的三種特殊藥品,被列入浙江省大病保險(xiǎn)用藥報(bào)銷范圍。其中,戈謝病治療費(fèi)用相當(dāng)昂貴,針對性的藥品“思而贊”每支售價(jià)大約26500元,患者家庭月花費(fèi)超過10萬元。該政策大大緩解了患者家庭的經(jīng)濟(jì)壓力。
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