罕見病用藥進醫(yī)保之難:病人有多少?都在哪里?
作者:中國青年報 來源:中國青年報 2020-9-11 打印內容
醫(yī)藥網(wǎng)9月22日訊 張笑總會隨身帶著一個小藥瓶,空的。這是她2016年從臺灣帶回來的,里面裝著治病的特效藥。
因為患有黏多糖貯積癥I型這種罕見病,27歲的張笑仍然保持著童年的身高,一度無法自己完成洗頭、穿襪子等動作,走路也得小心翼翼。這是一種溶酶體累積病,目前無法徹底根治,最有希望的療法是特異性酶替代治療和基因治療。
今年6月,被視為治療黏多糖貯積癥I型特效藥的注射用拉羅尼酶濃溶液(商品名:艾而贊)獲得國家藥監(jiān)局批準上市。9月18日,國家醫(yī)保局公示了751個通過2020年國家醫(yī)保藥品目錄調整形式審查的藥品,艾而贊入列。但醫(yī)保目錄調整的流程漫長而復雜,艾而贊要納入醫(yī)保還有相當長的距離。
張笑和病友們陷入了另一個困境:不是無藥可用,但卻用不起。查閱醫(yī)學資料,張笑了解了艾而贊在國外的定價,那是一個絕大多數(shù)患者都負擔不起的價格。
目前,在我國獲批上市的55種罕見病治療用藥中,已有32種被納入國家醫(yī)保藥品目錄,適用于19種罕見病。張笑很希望艾而贊能被納入醫(yī)保目錄,但她也明白這個過程有多不容易。
“能活到現(xiàn)在,我已經賺了!泵鎸︶t(yī)生和護士,張笑經常這樣說?吹皆絹碓蕉嗪币姴∮盟幖{入醫(yī)保目錄,她心里又燃起了希望。
他們也許還有更多選擇。
一藥難求
因為并發(fā)癥,張笑的視力不好,爬坡上坎時還有些顫顫巍巍,但從地鐵站、公交站到協(xié)和醫(yī)院門診樓的那段路卻走得非常穩(wěn)當。從1997年被確診為黏多糖貯積癥I型開始,她就一直在北京協(xié)和醫(yī)院就醫(yī)。
在這里,身材小小的張笑是個“小明星”。從醫(yī)生護士,到門口保安,許多人都認識她。近20年來,她一直在這里看病,從協(xié)和的老樓看到新樓,從兒科看到物理醫(yī)學康復科。有醫(yī)生打趣:“哪個醫(yī)生更好說話,笑笑沒準比我們還清楚!
張笑來自一個普通的職工家庭,為給她看病,家里花費甚巨。大專畢業(yè)后,張笑只身“北漂”,在北京一邊工作一邊看病。求醫(yī)多年,她跟很多專家都認識,有號販子看上這一點,攛掇她一起倒賣專家號,但她一次也沒同意。
她確實很需要錢。微薄的工資只夠她在北京基本的生活,要看病、買藥還得想別的辦法。從初中開始,她就有了存錢的習慣,有時是五毛一塊,有時是十塊一百,攢到今天終于湊夠了買艾而贊的錢!拔揖拖朐谟猩昴艽蛏弦会,體驗一下身體里面有那種酶是什么感覺!
能用上藥,能看到特效藥進醫(yī)保,是許多罕見病患者的共同愿望。
“我們也經常會覺得沒希望,但每次看到有其他的罕見病進入罕見病目錄,或者被納入醫(yī)保了,總會覺得更有奔頭!眲⒔鹬嬖V中青報·中青網(wǎng)記者。他被稱為“濤子哥”,是北京蝴蝶結結節(jié)性硬化癥罕見病關愛中心的負責人,也是這種罕見病的患者。
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