首批罕見(jiàn)病國(guó)家目錄發(fā)布,藥企掘金孤兒藥市場(chǎng)有四重點(diǎn)!
作者:佚名 來(lái)源:醫(yī)藥網(wǎng) 2018-5-25 打印內(nèi)容
據(jù)悉,2016年9月罕見(jiàn)病發(fā)展中心發(fā)布《中國(guó)罕見(jiàn)病參考名錄》共計(jì)147種疾病,其中有88種疾病與國(guó)家版罕見(jiàn)病目錄重疊。此次國(guó)家版目錄的發(fā)布是在整個(gè)行業(yè)多方努力的結(jié)果。由于患者數(shù)量較少、藥品開(kāi)發(fā)成本高,國(guó)內(nèi)制藥企業(yè)在開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病用藥上缺乏積極性,國(guó)際藥企又因缺少保險(xiǎn)支持不愿進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng),使得這類藥成了“孤兒藥”,患者只能用昂貴的進(jìn)口藥,最后無(wú)法承擔(dān)用藥成本放棄治療。
探索臨床隊(duì)列研究新模式
據(jù)悉,目前世界上已知有7000多種罕見(jiàn)病。通過(guò)疾病注冊(cè)登記系統(tǒng)開(kāi)展臨床隊(duì)列研究是罕見(jiàn)病研究的重要手段之一。近十年來(lái),國(guó)內(nèi)不少區(qū)域性醫(yī)療中心和部分?频膶W(xué)科帶頭人建立了多個(gè)單病種或多病種的區(qū)域性或全國(guó)性罕見(jiàn)病臨床隊(duì)列,但全國(guó)性的大規(guī)模罕見(jiàn)病注冊(cè)登記尚無(wú)先例。2016年底,由北京協(xié)和醫(yī)院牽頭,聯(lián)合全國(guó)20家具有豐富罕見(jiàn)病資源的大型醫(yī)院,啟動(dòng)了國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃“罕見(jiàn)病臨床隊(duì)列研究”,建立了國(guó)家罕見(jiàn)病注冊(cè)登記平臺(tái),建設(shè)基于信息學(xué)創(chuàng)新技術(shù)的國(guó)家罕見(jiàn)病臨床數(shù)據(jù)庫(kù)和生物標(biāo)本庫(kù)。
目前信息平臺(tái)的建設(shè)已初具規(guī)模,建立了130余種罕見(jiàn)病的臨床病例報(bào)告標(biāo)準(zhǔn)與規(guī)范,針對(duì)60余種罕見(jiàn)病采集臨床信息近9000例。該罕見(jiàn)病注冊(cè)系統(tǒng)還對(duì)國(guó)內(nèi)外優(yōu)勢(shì)資源進(jìn)行整合,為一線臨床醫(yī)生與科研工作者提供完整的罕見(jiàn)病隊(duì)列研究平臺(tái),包括:提供一系列臨床基因組學(xué)工具培訓(xùn)與開(kāi)源使用;建設(shè)并完善中文罕見(jiàn)病知識(shí)庫(kù);與多個(gè)國(guó)際罕見(jiàn)病學(xué)術(shù)組織建立戰(zhàn)略合作,促進(jìn)各方協(xié)作與資源共享等。
加速國(guó)內(nèi)孤兒藥研發(fā)與上市
“孤兒藥”一詞來(lái)源于1983年美國(guó)的《孤兒藥法案》,特指針對(duì)罕見(jiàn)疾病的治療藥物、診斷試劑或預(yù)防手段。由于罕見(jiàn)病發(fā)病率低,孤兒藥的研發(fā)回報(bào)往往不及常見(jiàn)病藥物,美國(guó)、歐盟、日本等許多國(guó)家和地區(qū)先后出臺(tái)了針對(duì)孤兒藥上市的福利措施,以鼓勵(lì)藥物研發(fā)機(jī)構(gòu)對(duì)此類藥物投入更多的研發(fā)精力。近年來(lái),我國(guó)也對(duì)罕見(jiàn)病治療和孤兒藥研發(fā)領(lǐng)域給予更多重視和支持。
2017年10月,中共中央辦公廳、國(guó)務(wù)院辦公廳發(fā)布了《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》,提出要“支持罕見(jiàn)病治療藥品醫(yī)療器械研發(fā)…罕見(jiàn)病治療藥品醫(yī)療器械注冊(cè)申請(qǐng)人可提出減免臨床試驗(yàn)的申請(qǐng)”,以加快罕見(jiàn)病藥品醫(yī)療器械的上市審評(píng)審批。
北京藥伙伴罕見(jiàn)病數(shù)據(jù)研究院統(tǒng)計(jì)發(fā)現(xiàn):截至2017年10月,美國(guó)上市的孤兒藥有477個(gè)品規(guī),中國(guó)已引進(jìn)82個(gè);日本上市293個(gè)品規(guī)中,已引入中國(guó)67個(gè);澳大利亞上市的287個(gè)品規(guī)中,50個(gè)已在中國(guó)上市;歐盟上市的76個(gè)品規(guī)中,中國(guó)上市10個(gè)。
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