基因治療產(chǎn)業(yè)或?qū)⒊蔀榭贵w藥物之后未來生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)重點發(fā)展方向，我國產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新活躍度不斷增強(qiáng)，配套服務(wù)體系不斷完善，但同時上游產(chǎn)業(yè)鏈核心環(huán)節(jié)卡脖子現(xiàn)象依然嚴(yán)重，亟待突破。

一、基因治療產(chǎn)業(yè)鏈發(fā)展現(xiàn)狀

我國基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展時間較短，但發(fā)展速度快，企業(yè)創(chuàng)新活躍度不斷加強(qiáng)，整體產(chǎn)業(yè)鏈完整度不高，目前產(chǎn)品多集中在中游藥物研發(fā)領(lǐng)域創(chuàng)新，對產(chǎn)業(yè)鏈上游的核心把控不強(qiáng)。

基因治療上游單點形成突破，但整體競爭能力不強(qiáng)。我國基因治療上游產(chǎn)業(yè)鏈環(huán)節(jié)創(chuàng)新較弱，雖有上海和元、北京五加和等基因治療載體研發(fā)企業(yè)實現(xiàn)創(chuàng)新突破，但在大部分上游核心原材料及零部件領(lǐng)域國外卡脖子現(xiàn)象嚴(yán)重，如培養(yǎng)基、一次性生物反應(yīng)器等核心環(huán)節(jié)大部分市場仍被國外壟斷。

以培養(yǎng)基為例，基礎(chǔ)培養(yǎng)基、無血清培養(yǎng)基原材料主要是氨基酸、維生素等，要求為藥用級別，國產(chǎn)相關(guān)原料在純度方面很難達(dá)到要求，主要以進(jìn)口為主（如Sigma等）。由于進(jìn)口周期比較長，原材料備貨需3-6個月，大大延長了研發(fā)周期。目前國產(chǎn)培養(yǎng)基尚處于起步階段，研發(fā)及生產(chǎn)企業(yè)基本存在于生物藥研發(fā)相對成熟的長三角地區(qū)，北京天廣實生物技術(shù)股份有限公司在無血清細(xì)胞培養(yǎng)基產(chǎn)品有一定市場。

中游并駕齊驅(qū)，產(chǎn)品審批流程相對滯后。據(jù)統(tǒng)計我國目前基因治療領(lǐng)域累計企業(yè)489家，絕大部分集中在藥物研發(fā)領(lǐng)域。我國基因治療領(lǐng)域中游藥物研發(fā)企業(yè)近年來不斷實現(xiàn)突破，如cart領(lǐng)域的南京傳奇、科濟(jì)生物、博生吉、藝妙神州等；基因編輯領(lǐng)域的博雅輯因；溶瘤病毒領(lǐng)域的上海希元、澳元和力等企業(yè)均實現(xiàn)臨床及產(chǎn)品研究的突破。同時對于藥物研發(fā)的規(guī)模化生產(chǎn)能力，目前企業(yè)雖加速布局，但整體市場空間尚需時日才能完全釋放。

二、國內(nèi)基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展趨勢

趨勢一：政府成為重要入局者，構(gòu)建產(chǎn)業(yè)生態(tài)，服務(wù)產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新。近年以來我國各地政府細(xì)胞/基因治療領(lǐng)域創(chuàng)新服務(wù)體系布局加速，北京、濟(jì)南、深圳、四川等地產(chǎn)業(yè)服務(wù)體系逐步完善。

2020年11月16日，濟(jì)南基因編輯產(chǎn)業(yè)基地項目正式開工，該項目在全國范圍內(nèi)率先布局基因編輯產(chǎn)業(yè)，致力于推動基因編輯這一革命性技術(shù)在源頭創(chuàng)新、作物改良及分子檢測等多個領(lǐng)域的產(chǎn)業(yè)化應(yīng)用。項目規(guī)劃建設(shè)用地80畝，規(guī)劃建設(shè)總建筑面積95200平方米，包括10000平方米全光照智能化溫室、10000平方米快速育種植物工廠及技術(shù)平臺實驗大樓、企業(yè)孵化基地等。

2020年9月28日，全國首個細(xì)胞治療共享產(chǎn)業(yè)支撐平臺落戶濟(jì)南，細(xì)胞治療技術(shù)是生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)最具發(fā)展?jié)摿Φ念I(lǐng)域之一。平臺為全國首個集共享實驗室、共享CDMO車間、共享臨床中心為一體的產(chǎn)業(yè)支撐體系。細(xì)胞產(chǎn)業(yè)園將于2022年建成，2023年投入使用。細(xì)胞產(chǎn)業(yè)園以CDMO（藥物研發(fā)生產(chǎn)外包服務(wù)）為核心，聚焦CAR-T、CAR-NK等免疫細(xì)胞治療、干細(xì)胞治療、基因治療和再生醫(yī)學(xué)等前沿領(lǐng)域，著力推進(jìn)針對腫瘤、自身免疫性、代謝性、神經(jīng)退行性等疾病的治療技術(shù)及藥物的研發(fā)與應(yīng)用。