布局加速！我國基因治療產(chǎn)業(yè)現(xiàn)狀及趨勢簡析
作者： 來源: 2020-12-4 
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2020年7月31日，細胞與基因治療創(chuàng)新中心落地北京昌平。該中心為北京清華工業(yè)開發(fā)研究院與多家國際頂尖科研機構(gòu)合作打造，預計于2021年5月建成投用，屆時將服務10家以上細胞與基因治療科技企業(yè)，開展創(chuàng)新藥物的研發(fā)和臨床實驗。打造符合國際生物制藥GMP規(guī)范的關(guān)鍵技術(shù)研究、核心工藝研發(fā)、中試生產(chǎn)的研發(fā)支撐體系，培育孵化創(chuàng)新藥創(chuàng)業(yè)企業(yè)。
2020年6月14日，基因編輯小型豬產(chǎn)學研協(xié)同創(chuàng)新內(nèi)江基地在資中授牌，西北農(nóng)林科技大學動物科技學院、四川農(nóng)業(yè)大學動物遺傳育種研究所向基因編輯小型豬產(chǎn)學研協(xié)同創(chuàng)新內(nèi)江基地授牌。該基地總投資1500萬元，占地面積約100畝，一期工程約10畝已投入使用，現(xiàn)擁有國內(nèi)最多的基因修飾小型豬，10種基因修飾豬共200多頭。
2019年12月6日，由深圳羅茲曼國際轉(zhuǎn)化醫(yī)學研究院發(fā)起建設(shè)的“羅茲曼大灣區(qū)生物醫(yī)藥基地”正式在龍華區(qū)啟用。基地專注于基因治療領(lǐng)域，在龍華打造集“科研研發(fā)”、“中試生產(chǎn)”、“臨床前研究”、“臨床研究”于一體的專業(yè)園區(qū)，建設(shè)一個高度專業(yè)、創(chuàng)新藥物研發(fā)及孵化集聚的全產(chǎn)業(yè)鏈園區(qū)和基地。園區(qū)和基地圍繞全產(chǎn)業(yè)鏈中的各個節(jié)點，設(shè)有大型設(shè)備共享中心、SPF實驗動物中心、臨床前藥效藥理CRO、實驗病理平臺、基因治療病毒載體生產(chǎn)CDMO、海內(nèi)外臨床批件IND申報CRO、海內(nèi)外臨床研究CRO、臨床PK/PD中心實驗室。
2018年8月17日，中國基因集團與羅湖醫(yī)院集團宣布將籌建中國首家基因與細胞治療醫(yī)院。腦癱、GM2神經(jīng)節(jié)苷脂病等多個罕見病以及老年癡呆、白血病等疾病，將有望在該院通過基因與細胞技術(shù)進行治療。醫(yī)院將還將積極探索與美國麻省紀念醫(yī)院開展三方合作。中國基因集團將全額投資約20億人民幣，選址深圳布吉下李朗，建筑面積約為15萬㎡，從籌建起即接受罕見病治療預約登記。
趨勢二：企業(yè)布局速度加快，基因治療成抗體藥物之后下一個企業(yè)必爭之地。經(jīng)過多年技術(shù)積累，創(chuàng)新成果開始出現(xiàn)。
2020年11月2日，“瑞風生物”已于近日完成近億元A輪融資。公司是一家處于臨床前階段、致力于以基因編輯技術(shù)為核心的新藥開發(fā)的高科技企業(yè)，并且在包括編輯系統(tǒng)創(chuàng)新、全新小鼠和大型哺乳動物模型構(gòu)建和多層次藥效評估等層面擁有豐富經(jīng)驗。
2020年10月18日，博雅輯因宣布中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）已經(jīng)受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產(chǎn)品 ET-01 的臨床試驗申請。
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