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          行業(yè)動(dòng)態(tài)

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          政策紅利釋放 罕見病用藥領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)突破

          作者:中國(guó)醫(yī)藥報(bào)     來源:醫(yī)藥網(wǎng)    2022-11-24    打印內(nèi)容 打印內(nèi)容

          9月22日,央視新聞?lì)l道《東方時(shí)空》欄目播出的《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口政策落地 “救命藥”氯巴占今天開出全國(guó)首張?zhí)幏健贩Q,在國(guó)家衛(wèi)生健康委、國(guó)家藥監(jiān)局等多部門共同努力下,作為臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口的原研藥、一度被稱為“救命藥”的氯巴占,在北京協(xié)和醫(yī)院開出全國(guó)第一張?zhí)幏健?/p>

          此階段輿論主要關(guān)注以下四個(gè)方面。

          一是關(guān)注進(jìn)口氯巴占和國(guó)產(chǎn)氯巴占的價(jià)格及購買渠道。經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)發(fā)表的《癲癇患兒藥物氯巴占正式獲批入院 每盒317元》一文稱,9月22日,北京協(xié)和醫(yī)院相關(guān)醫(yī)生確認(rèn),進(jìn)口氯巴占當(dāng)日已正式進(jìn)入醫(yī)院,每盒價(jià)格為317元,藥品規(guī)格為10毫克×100片/盒。

          澎湃新聞發(fā)表的《國(guó)產(chǎn)氯巴占獲批:患兒家長(zhǎng)盼藥已久,藥企估計(jì)十月之后可購買》一文稱,宜昌人福藥業(yè)銷售人員介紹,預(yù)計(jì)10月之后就可以在指定醫(yī)院購買到國(guó)產(chǎn)氯巴占片。9月21日,罕見癲癇患兒病友群一名家長(zhǎng)表示,對(duì)家長(zhǎng)來說,國(guó)產(chǎn)氯巴占獲批上市是個(gè)好消息,不過從藥物獲批再到醫(yī)院能開出處方可能還需要一定時(shí)間,大家都在等待中。

          新京報(bào)發(fā)表的《氯巴占原研藥上市、首仿獲批,罕見病藥物將迎政策紅利》一文稱,從擬牽頭進(jìn)口和使用氯巴占的醫(yī)療機(jī)構(gòu)名單來看,共有50家醫(yī)院,其中北京共有6家,包括中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院、北京大學(xué)第一醫(yī)院、北京大學(xué)人民醫(yī)院、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院、中國(guó)人民解放軍總醫(yī)院。

          二是關(guān)注罕見病用藥困境。如藍(lán)鯨財(cái)經(jīng)發(fā)表的《緩解癲癇患兒用藥難,國(guó)產(chǎn)首仿氯巴占獲批上市,罕見病少藥且藥貴困境依舊待解》一文稱,罕見病用藥面臨的困境主要包括三方面。首先是準(zhǔn)入層面,仍有部分罕見病用藥未在我國(guó)上市。其次是支付方面,與常見病相比,罕見病用藥的醫(yī)保覆蓋較少,醫(yī)保報(bào)銷比例較低,患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)較重,各地區(qū)保障水平存在差異。最后是診療方面,不同個(gè)體預(yù)后和治療效果差異大,同時(shí),與常見病相比,建立疾病特定的、敏感的、穩(wěn)定的臨床和患者結(jié)果研究更為困難。部分業(yè)內(nèi)人士建議,我國(guó)可以借鑒國(guó)外法規(guī)體系經(jīng)驗(yàn),對(duì)罕見病藥品研發(fā)、引進(jìn)、生產(chǎn)、供應(yīng)、保障、市場(chǎng)監(jiān)督等進(jìn)行系統(tǒng)性規(guī)范,進(jìn)一步促進(jìn)罕見病孤兒藥創(chuàng)新研發(fā)及引進(jìn)上市。

          三是認(rèn)為政策支持有效提升罕見病用藥可及性。如21財(cái)經(jīng)發(fā)表的《國(guó)產(chǎn)氯巴占片10月上市:一致性評(píng)價(jià)提升罕見病用藥可及性》一文稱,我國(guó)仿制藥質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)政策實(shí)施后,國(guó)內(nèi)企業(yè)加速進(jìn)行仿制藥研發(fā)和一致性評(píng)價(jià)工作,快速推動(dòng)在國(guó)際上已被證明療效和安全性的藥品快速進(jìn)入國(guó)內(nèi)市場(chǎng)。因發(fā)病率低、患病人群少,諸多罕見病治療領(lǐng)域企業(yè)投入研發(fā)新藥動(dòng)力不足,導(dǎo)致藥品更新?lián)Q代頻率不高,不少患者甚至面臨無藥可用的困境。一致性評(píng)價(jià)相關(guān)政策的實(shí)施有利于推動(dòng)罕見病治療藥物研發(fā)。

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