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          政策紅利釋放 罕見病用藥領域實現(xiàn)突破

          作者:中國醫(yī)藥報     來源:醫(yī)藥網(wǎng)    2022-11-24    打印內容 打印內容

          《從呼吁到落地,氯巴占用藥問題解決的這一年》一文稱,從呼吁到落地,氯巴占用了不到一年時間。中國藥科大學基礎醫(yī)學與臨床藥學院教授康震表示,國產(chǎn)仿制藥獲批和進口氯巴占上市幾乎同步,這說明相關部門對民眾的呼聲回應更快更好了,國家衛(wèi)生健康委、國家藥監(jiān)局等多部門共同努力最終讓患者獲益。

          錢江晚報·小時新聞發(fā)表的《時評丨“救命藥”氯巴占上市,疾病可以罕見,生命至上不會罕見》一文稱,此次國產(chǎn)氯巴占片上市,使罕見癲癇病患者的用藥難題迎刃而解。為建設一個更高質量、更高保障水平的全民醫(yī)療保障體系,國家一直在努力,罕見病“救命藥”國產(chǎn)氯巴占上市,一系列“小眾藥”進入醫(yī)保,體現(xiàn)著對生命的尊重,體現(xiàn)了人民至上、生命至上的理念。

          二是認為相關部門還需在加快罕見病用藥研發(fā)、生產(chǎn)、上市等方面加大工作力度。如新京報網(wǎng)發(fā)布的《國產(chǎn)氯巴占上市,對罕見病用藥就要有“罕見力度”》一文稱,罕見病用藥如此緊缺,除了市場交易和藥品流通等方面存在障礙之外,最根本的原因是特效藥品種稀缺,研發(fā)進展緩慢。因此,建議通過鼓勵成果轉化、發(fā)放研發(fā)補貼等方式,激勵罕見病藥品研發(fā)與生產(chǎn),將更多質優(yōu)價廉的特效藥、救命藥送到罕見病患者手中。

          齊魯晚報·齊魯壹點發(fā)表的《洋蔥快評丨緩解罕見癲癇病患者購藥難,山東做出了表率》一文稱,相關部門有必要在加快罕見病靶向藥物研發(fā)、上市方面加大工作力度。一方面,擴大罕見病靶向藥物種類,讓更多罕見病靶向藥物進入市場,解決罕見病群體購藥難題;另一方面,要加大政策輸出,既要讓患者買得起藥,也要讓藥廠和研發(fā)機構看到發(fā)展機遇,防止相關藥物上市后再退市的情況出現(xiàn)。

          三是關注國內藥企對罕見病藥物的研發(fā)布局。如《上海證券報》刊登的《國產(chǎn)氯巴占上市?藥企加速布局罕見病領域》一文稱,氯巴占獲批上市僅是本土企業(yè)涉足罕見病領域的最新成果之一。在政策支持下,隨著資本不斷涌入,已有不少本土企業(yè)涉足罕見病領域,并取得積極進展。例如,榮昌生物、君實生物、翰森制藥、恒瑞醫(yī)藥、北?党、甘李藥業(yè)、邁博藥業(yè)、正大天晴等多家藥企在罕見病用藥領域均已有所布局。

          四是關注多地醫(yī)院開出氯巴占處方。如長江日報客戶端、極目新聞等10月28日發(fā)文表示,臨時進口氯巴占在武漢兒童醫(yī)院、山東大學附屬兒童醫(yī)院(濟南市兒童醫(yī)院)開出處方。

          在微博平臺,“首款國產(chǎn)癲癇救命藥氯巴占上市”“國產(chǎn)救命藥氯巴占上市患兒家屬發(fā)聲”等話題引發(fā)網(wǎng)民熱議,閱讀量超500萬人次。

          輿情點評

          國產(chǎn)藥上市、原研藥進口,相關政策舉措的落地見效獲得一片贊譽之聲,難治性癲癇病患者的臨床需求得到一定程度的滿足。從國外有藥國內不能合法使用,到國外藥品在國內合規(guī)流通,再到國產(chǎn)藥上市,這一系列轉變得益于政策的推動與護航!杜R床急需藥品臨時進口工作方案》的出臺為同類情況藥品在我國的臨床使用開辟了綠色通道,也為類似情況的罕見病患者帶來了希望和便利。

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